前言

英國，是全球生命科學(xué)研究進(jìn)展較快的國家之一。在全球COVID-19大流行期間，英國國內(nèi)生物技術(shù)公司和制藥公司表現(xiàn)了很高程度的產(chǎn)出，如牛津-阿斯利康疫苗的開發(fā)。且隨著相關(guān)政策的出臺，英國政府希望進(jìn)一步鞏固其在生命科學(xué)領(lǐng)域全球領(lǐng)導(dǎo)者的地位。2012年~2021年期間，其國內(nèi)的生命科學(xué)公司獲得了近9%的股權(quán)投資（相當(dāng)于107億英鎊），是歐洲生命科學(xué)投資的主要集中地[1]。本報告將從英國制藥行業(yè)和生物技術(shù)行業(yè)出發(fā)，綜合考慮其股權(quán)投融資情況和核心業(yè)務(wù)布局，對其30強公司進(jìn)行研究分析。

英國“生物&制藥”行業(yè)概況

生物技術(shù)公司，側(cè)重于通過DNA等活體來制造產(chǎn)品，往往活躍于基因療法和疫苗等領(lǐng)域，當(dāng)然也可用于農(nóng)業(yè)、環(huán)境等領(lǐng)域的產(chǎn)品開發(fā)，如轉(zhuǎn)基因作物、生物燃料等，著名的生物技術(shù)公司如Oxford Nanopore、Moderna、Immunocore和BioNTech等。

制藥公司，側(cè)重于通過化學(xué)物質(zhì)及原材料進(jìn)行藥物研發(fā)，在規(guī)模和范圍上往往比生物技術(shù)公司大得多，如Novartis、Johnson & Johnson等。

生物制藥公司，顧名思義，即兼顧生物技術(shù)和化學(xué)技術(shù)來制造藥品，如GSK、Johnson & Johnson、Pfizer、Astrazeneca、Bayer等。

目前，英國活躍著1057家高增長的生命科學(xué)公司，兼顧該領(lǐng)域創(chuàng)新能力及募集到的股權(quán)投資，排序前30強榜單，列表如下。注：由下表可看出，對于生物制藥領(lǐng)域產(chǎn)生積極影響的學(xué)科領(lǐng)域也納入到統(tǒng)計當(dāng)中。

表1-1 英國生物技術(shù)/制藥公司-30強

（注：募集金額參考https://www.beauhurst.com/blog/biotech-pharma-companies-uk/）

英國“生物&制藥”30強公司/逐一分析

2.1 Artios Pharma

2.1.1 融資情況介紹

Artios Pharma總部位于劍橋Babraham研究所，成立于2015年，研究方向為靶向DNA損傷應(yīng)答（DDR）途徑的開創(chuàng)性癌癥治療方法，該公司于2021年入選Business Cloud Med Tech 50高增長榜單。Artios Pharma在五輪融資中獲得了2.45億英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Arix Bioscience、CRT Pioneer Fund、Pfizer Venture Investments和SV Health Investors等。

2.1.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Artios Pharma主營業(yè)務(wù)研究方向為DDR領(lǐng)域的藥物發(fā)現(xiàn)，如合成致死?？茖W(xué)創(chuàng)始人Niall Martin博士和Graeme Smith博士是PARP抑制劑(現(xiàn)在由阿斯利康銷售為Lynparza?(olaparib))的發(fā)明者，且在KuDOS進(jìn)行了一些DDR領(lǐng)域成功的藥物開發(fā)。公司當(dāng)前的研究方向是以單一抑制劑的臨床使用為開發(fā)目標(biāo)，以克服對現(xiàn)有DDR靶向治療藥物的獲得性和藥物抵抗，并進(jìn)一步通過藥物組合來增強現(xiàn)有靶向療法。現(xiàn)階段Artios Pharma藥物研發(fā)管線主要分布于已進(jìn)入臨床的ART0380（ATR Inhibitor）、ART4215（POLθ inhibitor）。

圖2-1 Artios Pharma研發(fā)管線[2]

2.2 F2G

2.2.1 融資情況介紹

F2G，1998年成立于曼徹斯特索爾福德，是一家全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)真菌領(lǐng)域危及生命的疾病的治療方法，如orotomide類新型抗真菌藥物的開發(fā)。F2G的投資方包括5Y Capital、Advent Life Sciences、Sofinnova Partners和Novo Holdings。截止2022年8月，該公司共獲得了10輪2.06億英鎊的股權(quán)投資，同時該公司還獲得了4筆大額創(chuàng)新?lián)芸睿傤~共計333萬英鎊。

2.2.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

目前，抗真菌藥物的全球市場價值超過60億美元，由于易感免疫功能受損患者人數(shù)的逐年增加，市場每年都在持續(xù)增長。

F2G主營業(yè)務(wù)是發(fā)現(xiàn)與開發(fā)難以治療的、耐藥的致病病原體的藥物和治療方案。公司已經(jīng)發(fā)現(xiàn)并開發(fā)了一種全新的抗真菌藥物orotomides，orotomides具有獨特的作用機(jī)制，可選擇性地靶向真菌DHODH酶，該位點是更傾向于上游位點的的嘧啶生物合成途徑中的一種關(guān)鍵酶，區(qū)別于目前市場上的其他抗真菌藥物。

圖2-2 F2G研發(fā)管線[3]

2.3 Quell Therapeutics

2.3.1 融資情況介紹

Quell Therapeutics，是一家處于早期創(chuàng)業(yè)階段的生物制藥公司，通過開發(fā)Treg細(xì)胞療法用于一些疾病的治療如器官排斥、自身免疫性疾病和炎癥性疾病。自2019年從倫敦大學(xué)學(xué)院和倫敦國王學(xué)院分拆出來后，已分三輪獲得1.78億英鎊的股權(quán)融資，投資者包括Syncona Partners、UCL Technology Fund、Future Fund Breakthrough和SV Health investors等。也是憑借2021年投資方面的卓越表現(xiàn)，Quell Therapeutics將未來的發(fā)展目標(biāo)鎖定為細(xì)胞治療領(lǐng)域的世界領(lǐng)導(dǎo)者。

2.3.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Quell Therapeutics專注于Treg領(lǐng)域研發(fā)，通過使Treg能夠以抗原特異性的方式靶向，將其定向到體內(nèi)的特定目標(biāo)，從而形成靶向聚集。這些體外工程Treg可以引入到患者體內(nèi)，從而平衡一些不必要的免疫應(yīng)答，以治療自身免疫性疾病和炎癥性疾病。

另，通過智慧芽新藥情報庫查詢，該公司當(dāng)前已有多個項目進(jìn)入到臨床前和臨床階段，最高階臨床II期，適應(yīng)癥指向肝病、肝衰竭、肝移植排斥反應(yīng)。

圖2-3 Quell Therapeutics公司研發(fā)管線[4]

2.4 Touchlight

2.4.1 融資情況介紹

Touchlight，是一家DNA領(lǐng)域研發(fā)公司，總部位于倫敦。通過開發(fā)一種新型的DNA復(fù)制技術(shù)，以適用于疫苗的生產(chǎn)。自2008年成立以來，憑借業(yè)務(wù)方面的快速增長，Touchlight已成功入選德勤2021年高速成長企業(yè)50強排行榜，這家生命科學(xué)公司已通過11次融資獲得了1.47億英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Downing、Novator Partners和Bridford Investments；同時，還通過FP7獲得了13.2萬英鎊的創(chuàng)新?lián)芸睿で蠛Ｍ忭椖块_發(fā)。

2.4.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Touchlight的平臺技術(shù)是dbDNA&酶制造工藝，即通過開發(fā)一種新型的DNA合成載體，以達(dá)DNA制造過程中的快速、大規(guī)模、高純度。

dbDNA以其原理圖結(jié)構(gòu)命名，是一種最小的線性雙鏈共價封閉DNA結(jié)構(gòu)，可以編碼長、復(fù)雜或不穩(wěn)定的DNA序列，且具有強表達(dá)譜。傳統(tǒng)上的DNA制造源自大腸桿菌發(fā)酵，Touchlight還通過使用體外酶促工藝用于DNA的合成制造。

圖2-4 Touchlight平臺技術(shù)應(yīng)用場景[5]

2.5 bit.bio

2.5.1 融資情況介紹

bit.bio成立于2016年，總部位于劍橋，研究領(lǐng)域為基因重組和人類干細(xì)胞技術(shù)，旨在尋求開發(fā)新一代創(chuàng)新藥物。該公司從劍橋大學(xué)分拆至今，已在6輪融資中獲得了1.41億英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Foresite Capital、metaplanet、National Resilience、Puhua Capital和騰訊。同時，還獲得了2項創(chuàng)新資助，價值38萬英鎊。

2.5.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

bit.bio已經(jīng)向市場發(fā)布了多個ioCells研發(fā)產(chǎn)品，用于臨床研究和藥物發(fā)現(xiàn)，重點深耕神經(jīng)細(xì)胞、免疫細(xì)胞等領(lǐng)域。其ioWild型細(xì)胞是源于健康供體的易于使用的功能性ipsc，可以在短時間內(nèi)應(yīng)用于基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)等試驗。ioDisease模型細(xì)胞則是一系列經(jīng)工程改造的、精準(zhǔn)重編程的人類ipsc衍生細(xì)胞，其可以通過配對來輔助研究者對數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。

圖2-5 bit.bio公司部分產(chǎn)品[6]

2.6 MiroBio

2.6.1 融資情況介紹

MiroBio成立于2018年，總部位于牛津，是一家免疫領(lǐng)域藥物開發(fā)公司，旨在治療自身免疫性疾病和炎癥性疾病。MiroBio已通過五輪融資籌集了1.33億英鎊的股權(quán)融資，投資者包括Advent Life Sciences和Medicxi Ventures。在2022年6月的一次股權(quán)融資中，MiroBio獲得了8000萬英鎊的資金，用于支持進(jìn)一步的研發(fā)。另，該公司當(dāng)前已被吉利德收購。

2.6.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

MiroBio公司的主打產(chǎn)品為MB272，該產(chǎn)品是一款免疫抑制受體B和T淋巴細(xì)胞衰減（BTLA）方向的選擇性激動劑，當(dāng)前處于I期臨床階段。另，公司的I-ReSToRE平臺還在積極的應(yīng)用于針對免疫抑制受體的激動劑抗體方向的開發(fā)，適應(yīng)癥領(lǐng)域錨定炎癥疾??；同時，該平臺還可以識別和開發(fā)利用抑制性信號網(wǎng)絡(luò)的治療方案，以恢復(fù)免疫系統(tǒng)。自吉利德收購后，該公司未來幾年將大力推進(jìn)平臺上的其他項目，如PD-1激動劑MB151等[7]。

圖2-6 MiroBio在研品種臨床進(jìn)展[8]

2.7 Pulmocide

2.7.1 融資情況介紹

Pulmocide，成立于2007年，是一家總部位于倫敦的生物制藥公司，研究方向為呼吸道疾病和感染的可吸入藥物。該公司的開發(fā)成果包括一種新的抗曲霉菌藥物PC945，擬用于曲霉菌、囊性纖維化和哮喘的治療以及COVID-19相關(guān)的肺損傷。Pulmocide迄今已在七輪融資中獲得了1.28億英鎊的股權(quán)投資，投資者包括F-Prime Capital Partners、IP Group、Johnson and Johnson Innovation、SV Health investors、Touchstone Innovations和Cystic Fibrosis Foundation。

2.7.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Pulmocide，致力于呼吸道感染疾病的藥物研發(fā)，公司當(dāng)前主推的品種為PC945。據(jù)官網(wǎng)介紹，PC945是唯一一種專門用于吸入治療曲霉菌的抗真菌藥物。它的設(shè)計目的是提供較高的局部藥物濃度，并確保較長的作用時間和較小的全身暴露量。在英國，PC945已在“特需”的基礎(chǔ)上用于對多種抗真菌療法標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理(SOC)無反應(yīng)的患者，并取得了顯著的效果。截至2021年1月，在接受治療的11名患者中，有9名患者觀察到積極的臨床結(jié)果。2022年，PC945已作為抗真菌聯(lián)合用藥方案啟動治療成人侵襲性肺曲霉病的III期臨床[9]。

進(jìn)一步通過智慧芽新藥情報庫查詢，PC945（Opelconazole）臨床進(jìn)展見下圖，同時公司另一個品種PC-786，臨床用于呼吸道合胞體病毒感染的治療已進(jìn)入到臨床II期。

圖2-7 Pulmocide公司在研品種[10]

2.8 Crescendo Biologics

2.8.1 融資情況介紹

Crescendo Biologics，成立于2007年，是一家位于劍橋的腫瘤免疫研發(fā)公司，該公司掌握的生物技術(shù)可以將人類抗體碎片化，以用于藥品制造。Crescendo Biologics是Babraham研究所的分支機(jī)構(gòu)，曾獲得13.8萬英鎊的政府創(chuàng)新?lián)芸?，并?輪股權(quán)融資中獲得了1.25億英鎊的投資，投資者包括Astellas Venture Management、Avlar Bioventures、IP Group、Sofinnova Partners、Takeda Ventures和UK Innovation & Science Seed Fund。2020年，Crescendo Biologics入選Pharma Times Alantra Pharma Fast 50榜單以及帶動英國經(jīng)濟(jì)的1000家公司榜單。

2.8.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Crescendo Biologics開發(fā)的平臺Humabody?，主要為一個轉(zhuǎn)基因小鼠平臺，該平臺可產(chǎn)生100％的人源VH結(jié)構(gòu)域中心，以用于藥物的開發(fā)。與傳統(tǒng)IgG比較，該平臺所產(chǎn)生的分子經(jīng)選擇可形成靶向，并呈現(xiàn)更優(yōu)的生物學(xué)特征，從而可提供更優(yōu)的治療方案。同時，該平臺的產(chǎn)出也不僅限于腫瘤領(lǐng)域，同時輻射其他相關(guān)疾病領(lǐng)域[11]。

進(jìn)一步通過智慧芽新藥情報庫查詢，Crescendo Biologics當(dāng)前已有多款品種進(jìn)入到臨床和臨床前階段，適應(yīng)癥大比例還是聚焦于腫瘤。

圖2-8 Crescendo Biologics公司研發(fā)管線[12]

2.9 OMass

2.9.1 融資情況介紹

OMass成立于2016年，總部位于牛津同時在諾丁漢設(shè)有實驗室，通過開發(fā)國產(chǎn)化的質(zhì)譜設(shè)備來輔助藥物發(fā)現(xiàn)。自分拆于牛津大學(xué)后，通過四輪融資籌集了1.23億英鎊的股權(quán)投資，同時還從Innovate UK獲得了46.2萬英鎊的撥款。該公司投資者包括GV、Oxford Science Enterprises、Syncona Partners和Sanofi Ventures。

2.9.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

OMass主營業(yè)務(wù)的開發(fā)平臺主要為OdyssION?，該平臺是以非變性質(zhì)譜技術(shù)為核心，并集成最新的生化技術(shù)、非變性質(zhì)譜、定制化學(xué)，從而獲得在最原始狀態(tài)下對應(yīng)的蛋白質(zhì)作用數(shù)據(jù)，從而提供更為準(zhǔn)確、更為高效的藥物開發(fā)。平臺所提供的非變形質(zhì)譜是一種使蛋白質(zhì)相互作用保持在氣相中的技術(shù)，可用于研究完整蛋白質(zhì)、非共價蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)和蛋白質(zhì)-配體復(fù)合物的生物學(xué)狀態(tài)?；谠撈脚_技術(shù)，OMass已進(jìn)行了多個靶點的藥物研發(fā)和開發(fā)[13]。

圖2-9 OMass研發(fā)管線信息[14]

2.10 Evox Therapeutics

2.10.1 融資情況介紹

Evox Therapeutics，成立于2016年，同樣是來自牛津大學(xué)的一家公司，通過囊泡包裹藥物來達(dá)到遞送和治療疾病的目的，2021年進(jìn)入到榜單“Business Cloud Med Tech 50”中。迄今已獲得1.15億英鎊的股權(quán)投資，涉及三輪融資，投資者包括GV、Oxford Science Enterprises、Oxford University Innovation和Borealis Ventures。另，該公司還獲得了比爾蓋茨基金會&英國政府方面的創(chuàng)新資金資助，總價值82.7萬英鎊。

2.10.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Evox Therapeutics在疾病領(lǐng)域主要錨定的是先天性代謝缺陷疾?。↖EM），如尿素循環(huán)障礙(UCED)，一種因參與尿素產(chǎn)生的酶或線粒體轉(zhuǎn)運蛋白的缺乏而導(dǎo)致血液中氨的毒性水平積聚的遺傳疾病。該公司開發(fā)的平臺DeliverEX，可以對外泌體進(jìn)行修飾，從而形成遞送藥物的目的[15-16]。

圖2-10 Evox Therapeutics研發(fā)管線信息[17]

2.11 CellCentric

2.11.1 融資情況介紹

CellCentric，成立于2003年，源于劍橋大學(xué)，并在劍橋、牛津和曼徹斯特都設(shè)有辦事處，以開發(fā)癌癥療法為研發(fā)方向。Inobrodib是公司研發(fā)的一種小分子藥物，是一種CBP抑制劑和p300抑制劑，目前該藥物最高研發(fā)階段為臨床II期，用于血液瘤和實體瘤的治療。該公司共獲得4項創(chuàng)新資助，價值245萬英鎊，并通過16輪融資獲得了1.13億英鎊的股權(quán)投資，包括5Y Capital、Avlar Bioventures、Nesta Impact Investments、Takeda Ventures和UK Innovation & Science Seed Fund。

2.11.2主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

CellCentric公司開發(fā)的藥物Inobrodib（CCS1477），作為一種選擇性小分子溴結(jié)構(gòu)域抑制劑，是所在領(lǐng)域的FIC品種；憑借p300和CBP的雙重作用，具備表觀遺傳和細(xì)胞信號轉(zhuǎn)導(dǎo)的雙重特點。P300和CBP作為轉(zhuǎn)錄共激活因子，可觸發(fā)與腫瘤進(jìn)展相關(guān)的某些基因的表達(dá)，如c-Myc、AR和IRF4，從而關(guān)聯(lián)重要信號蛋白的乙酰化、泛素化等生物學(xué)功能[18-19]。

圖2-11 CellCentric公司藥物研發(fā)管線[20]

2.12 Cambridge Epigenetix

2.12.1 融資情況介紹

Cambridge Epigenetix，成立于2012年，源自劍橋，該公司的核心技術(shù)為基因組測序技術(shù)。截止目前，Cambridge Epigenetix已在七輪融資中獲得了1.08億英鎊的股權(quán)融資，以及價值87.8萬英鎊的創(chuàng)新資助，該公司的投資者包括GV、University of Cambridge Enterprise Fund和Syncona Partners。

2.12.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Cambridge Epigenetix公司開發(fā)的平臺技術(shù)主要應(yīng)用于測序和計算，以從DNA中獲得更多的信息，且同時不會增加實驗室的相關(guān)研究工作量。SingleShot平臺和軟件的開發(fā)目標(biāo)是幫助描繪出癌癥和其他疾病背后的驅(qū)動因素，并以圖片的形式呈現(xiàn)，進(jìn)而追溯到一個人的生活方式、飲食、年齡和環(huán)境暴露帶來的變化。測序試劑盒，將是Cambridge Epigenetix公司未來應(yīng)用于市場的主要產(chǎn)品形式。 進(jìn)一步通過智慧芽新藥情報庫查詢，Cambridge Epigenetix在藥物領(lǐng)域的布局，將靶標(biāo)選定在了BRD4/p300-CBP方向，且已有項目進(jìn)入到臨床前階段[21-22]。

圖2-12 Cambridge Epigenetix藥物研發(fā)管線布局[23]

2.13 Quotient Sciences

2.13.1 融資情況介紹

Quotient Sciences，成立于1990年，從事藥物開發(fā)，同時幫助行業(yè)其他藥企更快、更有效的進(jìn)行藥物開發(fā)；2021年2月，該公司收購制藥公司Arcinova。截至2022年8月，Quotient Sciences在兩輪融資中獲得了總計1.07億英鎊的股權(quán)投資，且入選Pharma Times Alantra Pharma Fast 50榜單。

2.13.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Quotient Sciences的主營業(yè)務(wù)是CDMO和CRO，通過在整個藥物開發(fā)過程中各個環(huán)節(jié)的提速來推進(jìn)項目，如提供處方篩選、處方開發(fā)、首次人體試驗以及臨床和商業(yè)制造服務(wù)，簡化了藥物開發(fā)過程，從而完成從候選藥物到商業(yè)化的全鏈條服務(wù)，同時可以對不同的項目形成針對性的服務(wù)[24]。

圖2-13 Quotient Sciences業(yè)務(wù)介紹[25]

2.14 OriBiotech

2.14.1 融資情況介紹

OriBiotech，成立于2015年，研發(fā)方向為細(xì)胞和基因治療方法的開發(fā)，截止2022年8月，OriBiotech已經(jīng)獲得了5輪股權(quán)融資，價值1.04億英鎊，投資方包括Amadeus Capital Partners、Kindred Capital VC、Octopus Ventures、Chimera investment、Northpond Ventures和Novalis LifeSciences等；同時還獲得了價值34.7萬英鎊的創(chuàng)新基金支持。

2.14.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

OriBiotech公司開發(fā)的研發(fā)平臺，可實現(xiàn)CGT制造的封閉化、自動化、數(shù)字化和標(biāo)準(zhǔn)化。該平臺可將研究者、開發(fā)者、合同方串聯(lián)在一起，實現(xiàn)臨床前發(fā)掘、臨床試驗、商業(yè)化的高效結(jié)合，形成一站式服務(wù)。公司新平臺還有望通過軟硬件的結(jié)合來實現(xiàn)CGT制造的完全自動化，從而提效[26]。

圖2-14 OriBiotech主營業(yè)務(wù)介紹[27]

2.15 MISSION Therapeutics

2.15.1 融資情況介紹

MISSION Therapeutics，成立于2011年，源自劍橋，藥物開發(fā)方向為阻滯腫瘤細(xì)胞的生長和增殖，尤其是DUB藥物的發(fā)現(xiàn)與開發(fā)。截止2022年8月，該公司已經(jīng)通過Innovate UK和Michael J. Fox基金會獲得了445萬英鎊資助。另，通過4輪融資獲得了9800萬英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Pfizer Venture Investments、Roche Venture Fund和Sofinnova Partners。

2.15.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Mission Therapeutics公司的研發(fā)管線主要針對去泛素化酶，錨定靶點主要是USP4、USP7、USP30和UCHL1，其中的USP30抑制劑項目（MTX652）主要聚焦線粒體相關(guān)疾病、帕金森癥以及外周疾病，如：腎纖維化等疾病，當(dāng)前處于I期臨床。作為USP30抑制劑開發(fā)的絕對領(lǐng)頭羊，目前已在USP30領(lǐng)域布局了大量的IP[28]。

圖2-15 Mission Therapeutics藥物研發(fā)管線[29]

2.16 Ellipses Pharma

2.16.1 融資情況介紹

Ellipses Pharma，成立于2015年，是一家總部位于倫敦的藥物開發(fā)公司，專注于癌癥治療。該公司通過收購一定的創(chuàng)新資產(chǎn)，來加速其在臨床開發(fā)過程中的業(yè)務(wù)。迄今為止，該公司已經(jīng)通過4輪融資籌集了9790萬英鎊的股權(quán)投資，具體信息暫未披露。

2.16.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Ellipses Pharma，當(dāng)前已在藥物研發(fā)領(lǐng)域布局多個靶點，具體如FLT3、AURX、RET、TOP1、AR等。值得關(guān)注的是，科倫藥業(yè)控股子公司科倫博泰于2021年3月與Ellipses Pharma達(dá)成區(qū)域授權(quán)合作協(xié)議，科倫博泰將創(chuàng)新小分子腫瘤靶向RET激酶抑制劑項目歐美等區(qū)域權(quán)利有償獨家授權(quán)給Ellipses Pharma[30]。

圖2-16 Ellipses Pharma靶點布局[31]

2.17 TauRx Pharmaceuticals

2.17.1 融資情況介紹

TauRx制藥，成立于2002年，藥物開發(fā)方向為阿爾茨海默及其他神經(jīng)退行性疾病的治療，重點專注于TAIs藥物的開發(fā)。截止2022年8月，TauRx Pharmaceuticals已經(jīng)獲得了8800萬英鎊的股權(quán)投資。

2.17.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

TauRx Pharmaceuticals公司開發(fā)的tau蛋白聚集抑制劑甲磺酸氫甲硫堇，當(dāng)前已進(jìn)入到臨床III期。有報道稱該項研究在598名從輕度認(rèn)知障礙（MCI）至中度阿爾茨海默?。ˋD）患者中比較了甲磺酸氫甲硫堇（16mg/日）與安慰劑的療效對比，初步數(shù)據(jù)顯示在完成第一階段后，接受16mg/天劑量的受試者整體認(rèn)知能力評分（ADAS-cog11）提高了約1.3個單位，基本功能評分（ADCS-ADL）下降了1個單位[32]。

圖2-17 TauRx Pharmaceuticals藥物研發(fā)管線[33]

2.18 Oxford Nanoimaging

2.18.1 融資情況介紹

Oxford Nanoimaging，成立于2016年，源自牛津大學(xué)，以設(shè)計、開發(fā)和制造超分辨率顯微鏡為研發(fā)方向，其成像儀方向旗艦產(chǎn)品已被阿斯利康、倫敦帝國理工和哈佛大學(xué)等主要機(jī)構(gòu)使用。2019年，該公司入選英國增長最快的100家企業(yè)榜單。并通過五輪融資籌集了8410萬英鎊的股權(quán)資金，以及兩筆Horizon 2020和Innovate UK資助，共計28.4萬英鎊。

2.18.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Oxford Nanoimaging公司生產(chǎn)的最新產(chǎn)品超分辨熒光顯微鏡，歷經(jīng)8年時間研發(fā)而成，是一種新型的、唯一的無需校準(zhǔn)、無需光學(xué)平臺、超小型臺式超分辨顯微鏡。該公司制造出的FRET顯微鏡是全球第一臺大視野單分子FRET顯微鏡，分辨率近20nm，且操作簡單、安全，適用于單分子示蹤、活細(xì)胞成像、3D成像等研究[34]。

圖2-18 Oxford Nanoimaging技術(shù)應(yīng)用場景[35]

2.19 PsiOxus Therapeutics

2.19.1 融資情況介紹

PsiOxus Therapeutics，成立于2006年，源自伯明翰大學(xué)和倫敦帝國理工，專注于腫瘤藥物開發(fā)。2010年，收購了藥物開發(fā)公司Hybrid Biosystems。PsiOxus Therapeutics在7輪融資中籌集價值8080萬英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Invesco、Mercia Fund Managers和SR One，同時該公司還獲得了兩項創(chuàng)新資助，總價值195萬英鎊。

2.19.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

PsiOxus Therapeutics已更名為Akamis Bio，公司通過T-SIGn?平臺來發(fā)現(xiàn)與開發(fā)腫瘤藥物，本質(zhì)即通過自身的免疫系統(tǒng)來識別、攻擊和清除自身的癌細(xì)胞。Akamis Bio的T-SIGn?藥物管線仍在增長當(dāng)中，2個臨床階段項目NG-350A和NG-641為主要研發(fā)工作，且目前已有數(shù)百名患者接受了單藥治療和檢查點抑制劑聯(lián)合治療[36]。

圖2-19 Akamis Bio公司2個主要品種[37]

2.20 MiNA Therapeutics

2.20.1 融資情況介紹

MiNA Therapeutics，成立于2014年，方向為腫瘤治療，并專注于RNA領(lǐng)域。2017年，這家總部位于倫敦的創(chuàng)新公司入選英國增長最快的100家企業(yè)。截止2022年8月，MiNA Therapeutics在8輪融資中獲得了7890萬英鎊的股權(quán)投資，投資方包括aMoon Fund、Eli Lilly & Co、Sosei等。另，該公司還從Innovate UK獲得了21.8萬英鎊的資助撥款。

2.20.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

MiNA Therapeutics，主營業(yè)務(wù)為通過基因激活的固有機(jī)制，恢復(fù)患者細(xì)胞的正常功能，從而用于疾?。ㄈ缒[瘤）的治療。公司通過在RNA領(lǐng)域的研發(fā)積累，正在構(gòu)建一個成梯次的藥物研發(fā)管線，適應(yīng)癥指向腫瘤和其他遺傳性疾病。在藥物開發(fā)的同時，還在積極的推進(jìn)公司在RNA領(lǐng)域的技術(shù)建設(shè)。MiNA Therapeutics開發(fā)的MTL-CEBPA，即通過使用RNA激活機(jī)制將C/EBP-α蛋白恢復(fù)到正常水平來減少對骨髓細(xì)胞的免疫抑制[38-39]。

圖2-20 MiNA Therapeutics研發(fā)管線[40]

2.21 Beckley Psytech

2.21.1 融資情況介紹

Beckley Psytech，成立于2018年，研發(fā)方向為使用藥物來助力心理健康創(chuàng)新療法的目的。該公司迄今已通過3輪融資籌集了7500萬英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Adage Capital Management、Bail Capital、Bicycle Day Ventures和Delphi Ventures。

2.21.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Beckley Psytech公司致力于通過迷幻藥物來解決神經(jīng)、精神疾病的治療。目前，公司的項目BPL-003已完成I期臨床研究。BPL-003，是一種5-甲氧基-N、N-二甲基色胺（5-MeO-DMT）類藥物，為一種鼻內(nèi)制劑，臨床用于抵抗性抑郁癥和酒精使用障礙的治療[41]。

圖2-21 Beckley Psytech藥物研發(fā)管線[42]

2.22 AviadoBio

2.22.1 融資情況介紹

AviadoBio，成立于2019年，致力于神經(jīng)退行性疾病的基因治療，具體指向FTD和ALS，這部分工作源自倫敦國王學(xué)院和英國癡呆癥研究所總部。AviadoBio在兩輪融資中總共籌集了7220萬英鎊的股權(quán)投資。

2.22.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

AviadoBio公司在研品種主要為AVB-101，屬一種AAV基因療法，用于治療因顆粒蛋白前體基因突變導(dǎo)致的額顳葉癡呆。AVB-101旨在通過在整個中樞神經(jīng)系統(tǒng)中傳遞相關(guān)基因的功能拷貝，以恢復(fù)正常的顆粒蛋白前體水平來減緩或阻止疾病進(jìn)展。同時，AviadoBio認(rèn)為AVB-101開發(fā)的適應(yīng)癥ALS和FTD在遺傳驅(qū)動、疾病機(jī)制和病理學(xué)方面具有高度相似性，可協(xié)同品種的開發(fā)[43]。

圖2-22 AviadoBio在研品種介紹[44]

2.23 Osler Diagnostics

2.23.1 融資情況介紹

Osler Diagnostics，成立于2016年，總部位于牛津，研發(fā)方向為手持診斷設(shè)備的開發(fā)。其部分醫(yī)療設(shè)備可用于快速檢測疾病及相關(guān)的生物標(biāo)志物，待經(jīng)監(jiān)管批準(zhǔn)，將使快速診斷測試成為可能。通過Innovate UK等6項官方資助已獲得212萬英鎊資金，同時還獲得了4輪融資總計7040萬英鎊，投資者包括Oxford Science Enterprises、Bio-Rad Laboratories等。

2.23.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Osler Diagnostics的核心業(yè)務(wù)之一，便是公司平臺開發(fā)的Osler Origin，可認(rèn)為是一個“便攜式實驗室”。目前，市場可用的便攜式診斷儀存在測試菜單和性能受限等問題，而Osler Origin具備顯著的改進(jìn)，可助力其在全球所有重要的醫(yī)療保健機(jī)構(gòu)中提供廣泛的、高效的便攜式診斷[45]。

圖2-23 Osler Origin相關(guān)信息[46]

2.24 Congenica

2.24.1 融資情況介紹

Congenica，成立于2012年，總部位于劍橋，方向為通過AI技術(shù)、自動化技術(shù)、基因組分析工具等來對疾病進(jìn)行治療方案的個性化定制，也因此入選多項高增長榜單。該公司已獲得創(chuàng)新資助等4項撥款共計357萬英鎊，同時通過8輪融資獲得了6780萬英鎊的股權(quán)投資，投資方包括Amadeus Capital Partners、Cambridge Innovation Capital和Downing。

2.24.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Congenica公司通過自動化、可擴(kuò)展以及相關(guān)數(shù)據(jù)的集成，助力繁瑣的工作流程變得更加流暢。公司平臺模塊可滿足不同樣本量需求，同時快速分析基因包，全外顯子組和全基因組測序數(shù)據(jù)；還可以根據(jù)需要與第三方系統(tǒng)整合，形成流暢的數(shù)據(jù)處理方案，快速出具報告；并通過Congenica Express、Auto-ACMG等實現(xiàn)不同類型變異的自動解讀，提高分析通量；再，通過訪問大量精選的基因、變異和參考數(shù)據(jù)庫等，自動識別可靠來源的相關(guān)證據(jù)[47]。

圖2-24 Congenica公司平臺相關(guān)模塊[48]

2.25 Genomics

2.25.1 融資情況介紹

Genomics，成立于2014年，源自牛津大學(xué)，研發(fā)方向為基因組序列數(shù)據(jù)開發(fā)分析。截止2022年8月，該公司已在7輪融資中籌集了價值6620萬英鎊的股權(quán)投資，投資方包括F-Prime Capital Partners、Invesco、IP Group、Oxford Science Enterprises。

2.25.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Genomics公司開發(fā)的PHM工具，可針對廣泛的健康狀況數(shù)據(jù)來采取早期的干預(yù)措施。PHM工具通過使用多基因風(fēng)險評分和綜合風(fēng)險工具來幫助改變風(fēng)險分層，以在10秒內(nèi)推斷出常見疾病的預(yù)測，將這些看不見的風(fēng)險變成看得見的風(fēng)險，從而助力衛(wèi)生系統(tǒng)部署有針對性的行為、醫(yī)療預(yù)防及篩查干預(yù)[49]。

圖2-25 Genomics公司PHM流程[50]

2.26 AMO Pharma

2.26.1 融資情況介紹

AMO，成立于2014年，是一家生物制藥公司，以尚未有治療方案的罕見病和遺傳性疾病為主要開發(fā)方向，如脆性X染色體綜合征。公司經(jīng)4輪融資已獲得了6280萬英鎊的股權(quán)投資。

2.26.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

AMO Pharma，致力于罕見病、遺傳性疾病的治療，目前開發(fā)的藥物品種主要有3個，分別為用于治療費倫-麥克德米德綜合征的AMO-01、用于治療先天性肌強直性營養(yǎng)不良的AMO-02，和用于治療Rett綜合征的AMO-04。AMO Pharma正在推進(jìn)一種全新的藥物開發(fā)模式，以解決共同影響全球數(shù)百萬人的疾病困擾[51]。

圖2-26 AMO Pharma研發(fā)管線[52]

2.27 Microbiotica

2.27.1 融資情況介紹

Microbiotica，成立于2016年，研發(fā)方向為利用人類微生物研究成果來開發(fā)疾病的治療方法，迄今已在4輪融資中獲得6200萬英鎊的股權(quán)投資，且大部分用于臨床試驗1b的研究，以及管線的擴(kuò)充。Microbiotica的投資者包括IP Group、Cambridge Innovation Capital、Flerie Invest和騰訊。

2.27.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Microbiotica主營業(yè)務(wù)的推進(jìn)，依托于基于微生物組的療法、生物標(biāo)志物和靶點的開發(fā)。公司通過威康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)十多年來開發(fā)的轉(zhuǎn)化技術(shù)克服了人類腸道細(xì)菌相關(guān)的精確表征，同時正在將這些能力產(chǎn)業(yè)化、平臺化，以創(chuàng)建全球領(lǐng)先的微生物組培養(yǎng)收集和參考基因組數(shù)據(jù)庫、生物信息學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，以及創(chuàng)新型的個性化細(xì)菌庫。上述能力助力了該公司具有全面分析大型臨床數(shù)據(jù)集的獨特方法，同時識別與患者表型相關(guān)的特定細(xì)菌表征。該公司目前的重點適應(yīng)癥治療領(lǐng)域是免疫腫瘤和潰瘍性結(jié)腸炎[53]。

圖2-27 Microbiotica藥物研發(fā)管線[54]

2.28 NeRRE Therapeutics

2.28.1 融資情況介紹

NeRRE Therapeutics，成立于2012年，研發(fā)方向為使用神經(jīng)激肽拮抗劑治療咳嗽等過敏行慢性疾病。截止2022年8月，NeRRe Therapeutics已經(jīng)在4輪融資中獲得了6050萬英鎊的股權(quán)投資，投資者包括Advent Life Sciences、forbidden Capital Partners、Novo Holdings和SR One。

2.28.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

NeRRe Therapeutics公司推進(jìn)的主要品種為orvepitant，為FIC神經(jīng)激肽-1（NK-1）受體拮抗劑，適應(yīng)癥為特發(fā)性肺纖維化(IPF)引起的慢性咳嗽，當(dāng)前已進(jìn)入臨床II期。IPF是一種罕見的、進(jìn)行性的、致命的間質(zhì)性肺疾病，其中咳嗽是主要的和令人痛苦的特征，嚴(yán)重降低患者的生活質(zhì)量，是疾病嚴(yán)重程度增加的標(biāo)志。2b期研究(VOLCANO-2)表明，每天一次30mg的orvepitant可快速和持續(xù)地改善幾個臨床相關(guān)的患者報告結(jié)果(PRO)的咳嗽負(fù)擔(dān)評估，為orvepitant作為慢性咳嗽治療的益處提供了一個明確的概念證明[55-56]。

圖2-28 NeRRe Therapeutics藥物研發(fā)管線[57]

2.29 Storm Therapeutics

2.29.1 融資情況介紹

Storm Therapeutics，成立于2015年，源自劍橋，研發(fā)方向為RNA領(lǐng)域的小分子抗腫瘤藥物開發(fā)?，F(xiàn)已在6輪融資中獲得了6040萬英鎊的股權(quán)投資，投資方包括Cambridge Innovation Capital、Pfizer Venture Investments、University of Cambridge Enterprise Fund。同時，該公司還獲得了政府創(chuàng)新資助總計70萬英鎊。

2.29.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

STORM Therapeutics公司在其藥物發(fā)現(xiàn)和RNA分析平臺的基礎(chǔ)上，識別并發(fā)現(xiàn)了一些新的靶點和小分子藥物，推出了其獨特的藥物研發(fā)管線，并重點側(cè)重于開發(fā)抑制RNA修飾酶(RME)的新型療法以應(yīng)用于腫瘤及其它適應(yīng)癥。STORM的METTL3抑制劑(STC-15)當(dāng)前已進(jìn)入臨床I期，是RNA修飾酶抑制劑領(lǐng)域的FIC品種?；诠驹赗NA修飾酶領(lǐng)域的開發(fā)基礎(chǔ)和經(jīng)驗，將深耕于此并積極探索相關(guān)適應(yīng)癥開發(fā)的可能[58]。

圖2-29 STORM Therapeutics公司近年成果[59]

2.30 Synthace

2.30.1 融資情況介紹

Synthace，成立于2011年，是一家軟件公司，其研發(fā)方向為創(chuàng)建世界上第一個基于云的實驗平臺。該公司通過自動化高通量實驗、構(gòu)建復(fù)雜的數(shù)據(jù)集來幫助研究者更快的進(jìn)行創(chuàng)新工作。截止2022年8月，Synthace已經(jīng)從Innovate UK獲得了3筆撥款，總額為502萬英鎊；此外還有7筆股權(quán)融資，總價值為6010萬英鎊，投資方包括Amadeus Capital Partners、Outsized Ventures、Sofinnova Partners等。

2.30.2 主營業(yè)務(wù)詳細(xì)介紹

Synthace通過推出其基于云的自動化平臺Antha，助力研究人員能夠使用圖形界面規(guī)劃和設(shè)計實驗，無需配備特定的編碼技能。平臺允許用戶建立復(fù)雜的協(xié)議，同時在多個設(shè)備之間形成共享。自動化平臺Antha可以實現(xiàn)通過模擬程序來識別未來工作流程中的潛在問題，并努力通過遠(yuǎn)程控制來進(jìn)行試驗及藥物發(fā)現(xiàn)。在大量數(shù)據(jù)形成的基礎(chǔ)上，共建信息科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)的高效互動，從而使研究人員有更多的時間來進(jìn)行創(chuàng)造性的工作[60]。

圖2-30 Synthace公司數(shù)據(jù)處理界面[61]

階段小結(jié)

綜上，即為英國本土在一定股權(quán)融資基礎(chǔ)上，其生物技術(shù)公司&制藥公司30強企業(yè)的總體概述。

30強的排序是以近年來融資金額為基礎(chǔ)，其中的制藥公司數(shù)量占比較高，且大都是一些初創(chuàng)型生物制藥公司，一般配備少量的FIC品種或一些特殊疾病領(lǐng)域的品種，其價值主要以估值體現(xiàn)。

另一大類生物技術(shù)公司，主要是依托其公司在某一生物技術(shù)領(lǐng)域的強實力來推動、助力產(chǎn)業(yè)界的發(fā)展，同時依托項目和品種來夯實自身獨有的技術(shù)平臺，以期形成某一技術(shù)領(lǐng)域的獨角獸。

還有一類公司，是依托生物、醫(yī)藥在開發(fā)過程中工具的強輔助，來實現(xiàn)公司及其平臺價值的體現(xiàn)，如上述的質(zhì)譜技術(shù)、顯微鏡、成像儀技術(shù)等。

故，不論是哪種類型的生物技術(shù)&制藥公司，能夠獲得資本的青睞，勢必在某一領(lǐng)域形成一定的壟斷，亦或某一品種存在一定的領(lǐng)頭羊進(jìn)度，并具備獨角獸企業(yè)的潛力和特征。

關(guān)于這30家公司藥物管線詳情list請關(guān)注“智慧芽新藥科訊”微信公眾號，后臺回復(fù)“TOP30”即可獲取對應(yīng)excel表原文件。下面為該表的部分截圖。

參考資料：

1.https://www.beauhurst.com/blog/biotech-pharma-companies-uk/

2.https://www.artios.com/science/pipeline/

3.https://f2g.com/

4.https://quell-tx.com/science/

5.https://www.touchlight.com/platform-technology/dbdna-markets/

6.https://www.bit.bio/iowild-type

7.https://www.shangyexinzhi.com/article/5079634.html

8.https://synapse.zhihuiya.com/organization/7ae75f47cda282b0788df08deea83e21

9.https://pulmocide.com/product/pc945/

10.https://synapse.zhihuiya.com/organization/b02c0ab9f962068a13664a8dd0aab24b

11.https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUxMTY5MzM5OQ==&mid=2247483963&idx=2&sn=ae5f499ef85cf3d8613f39f4d262caf8&chksm=f96e8503ce190c15d281f2832d8962e909a20e33434041e2dc6b033c6c21fa056be7730a028f&scene=27

12.https://synapse.zhihuiya.com/organization/9a0eb2b032c946e98fb8560aa35c82d0

13.https://roll.sohu.com/a/543281294_121124375

14.https://www.omass.com/pipeline/

15.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20210224/content-1192451.html

16.https://www.evoxtherapeutics.com/Pipeline

17.https://www.evoxtherapeutics.com/Pipeline

18.https://new.qq.com/rain/a/20220415A03HTC00

19.https://www.cellcentric.com/

20.https://synapse.zhihuiya.com/homepage/

21.https://cambridge-epigenetix.com/technology/

22.https://baijiahao.baidu.com/s?id=1741846609046862976&wfr=spider&for=pc

23.https://synapse.zhihuiya.com/homepage/

24.https://www.quotientsciences.com/

25.https://www.quotientsciences.com/

26.https://baijiahao.baidu.com/s?id=1722434162334198382&wfr=spider&for=pc

27.https://oribiotech.com/careers/

28.https://www.chem-strong.com/news-details/145.html

29.https://synapse.zhihuiya.com/organization/d51a01cd231d0ed25cad049e256f4675

30.https://baijiahao.baidu.com/s?id=1695193349292213198&wfr=spider&for=pc

31.https://synapse.zhihuiya.com/organization/52f71b8ce22867e90fd9081ce8a03e86

32.https://www.sohu.com/a/591632204_121123832

33.https://synapse.zhihuiya.com/organization/391c009c4e8153bb287ee5d2f9658ada

34.http://www.hemel-trade.com/productshow_33.html

35.https://oni.bio/applications/

36.https://www.akamisbio.com/about

37.https://www.akamisbio.com/about

38.https://minatx.com/

39.https://www.163.com/dy/article/GECT4J3D0514DBJH.html

40.https://minatx.com/pipeline/

41.https://www.beibei.com/yuer/090008_357387.html

42.https://www.beckleypsytech.com/research

43.https://weibo.com/ttarticle/p/show?id=2309404833224131215928&sudaref=

44.www.baidu.comhttps://aviadobio.com/science/

45.https://accesspath.com/invest/5794111/

46.https://www.oslerdiagnostics.com/

47.http://mobile.congenica.com.cn/

48.http://mobile.congenica.com.cn/

49.https://www.genomicsplc.com

50.https://www.genomicsplc.com/

51.http://www.amo-pharma.com/index.htm

52.http://www.amo-pharma.com/index.htm

53.https://microbiotica.com/discovery-platform/

54.https://synapse.zhihuiya.com/organization/b2fefc218c72407e0b4d39be2245c2b4

55.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20210708/content-1240692.html

56.https://www.nerretherapeutics.com/about/

57.https://www.nerretherapeutics.com/pipeline/

58.https://www.stormtherapeutics.com/science/rna-modifying-enzymes/

59.https://www.stormtherapeutics.com/science/pipeline/

60.http://3w.huaxuejia.cn/huaxuejia/news/html/news_5669.html

61.https://www.synthace.com/applications/design-of-experiments/doe-for-media-optimization